Terapia génica

Aproximaciones de terapia génica para la diabetes tipo 1

En este caso, se trata de una terapia génica somática, in vivo, que usa como estrategia la terapia sustitutiva, es decir que tiene como fin la producción de insulina por un tejido extrahepático. Los genes terapéuticos que se usan son: el gen de la insulina y gen de la glucocinasa (GK), los cuales son transferidos a las células diana, las células musculares, mediante in vector viral no integrativo, el vector adenoasociado (AAV), cuya característica es que permite expresar genes exógenos durante largos períodos cuando se manipulan tejidos con baja tasa de replicación como lo es el músculo esquelético. Se ha demostrado la eficacia de esta terapia génica en ratones diabéticos y se ha iniciado un estudio en perros para determinar sus efectos a largo plazo, seguridad y viabilidad.

Generación de un sensor de glucosa en el músculo esquelético

Imagen tomada de:
http://www.sciencedirect.com.sci-hub.org/science/article/pii/S1134323010610022

Bibliografía:
Ayuso E, Mann C, Anguela X y Bosch F. (Internet). 2009. (actualizado 2015; citado 2 de Julio de 2015). Disponible en: http://www.sciencedirect.com.sci-hub.org/science/article/pii/S1134323010610022